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男嬰出生12天罹罕病！救命針要價「近5千萬」 雙親淚崩擔不起
高雄一名年僅6個月大的小男嬰，出生不久後被診斷罹患了「脊髓性肌肉萎縮症（Spinal Muscular Atrophy），簡稱為SMA」。該疾病曾被認定為無法治療的神經退化疾病，而後將影響到獨坐、行走、說話等，甚至嚴重到呼吸肌肉受創。醫師坦言，有高達八成機率的患者在「兩歲前死亡」，所幸健保於今（2023年）八月核可「基因治療藥物給付」，一劑4900萬藥物讓該名男嬰於八月施打、更成為全台首例。2023/10/16 16:26 -
1劑4900萬！ 「全球最貴藥劑」8月將納健保
全球最貴藥物之一「諾健生」是用來治療罕病脊髓肌肉萎縮症(SMA)，現在健保署決議，8月將會納入健保，一劑要價台幣4900萬，是台灣健保史上最貴的給付藥物，這一項基因治療藥物，施打後終生有效，不過設有給付門檻，「出生6個月內發病且帶有基因突變」，預估一年將有8位病童受惠。2023/06/24 14:26 -
第一個獲歐盟核准 台大罕病腦部基因治療藥物申請上市
罕病「芳香族L-胺基酸脫羧基酶（AADC）缺乏症」過去無法可治，罹病孩童往往來不及長大。台大醫院開發AADC缺乏症基因治療藥物，獲歐盟核准上市，未來有望應用在其他腦部疾病。2022/07/22 16:26
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