血友病是一種遺傳性出血性疾病，主要由於凝血因子不足導致血液無法正常凝固，患者在受傷後容易出現持續性出血的情況。醫師指出血友病的成因，大部分是先天的基因異常，導致身體的凝血因子不夠，那最常見的就是第八凝血因子的基因異常，或是第九凝血因子的基因異常，導致在身體裡面，第九因子或第八因子的濃度不夠，會出現出血的情況，因為第八因子跟第九因子的基因，是在X染色體上面，因此好發的族群以男性為主。
圖／TVBS
血友病是一種因凝血因子缺乏導致的遺傳性出血性疾病，對於血友病患者來說，定期使用凝血因子濃縮劑，進行治療是防止自發性出血和控制出血的關鍵，然而凝血因子藥物價格昂貴，因此健保給付政策，可在減輕病友經濟負擔，發揮重要作用。
資深醫藥記者蔣志偉：「血友病是一種血液凝固異常的疾病，病友由於無法生成正常的凝血因子，導致凝血功能失調，但部分病友也可能是，因為基因突變引起。臨床症狀取決於凝血因子缺乏的程度。例如重度血友病，體內的凝血因子，含量不到正常的百分之一，幾乎無法凝血，會有自發性出血的現象。」
成大醫院內科部主治醫師許雅婷：「而中度血友病患者體內的凝血因子，含量介於百分之一到五之間，自發性出血的風險明顯降低。輕度血友病患者，凝血因子的含量，介於百分之六到四十，雖然仍低於正常人，但只有在受傷或手術時，才可能出現較嚴重的出血。」
高醫小兒部血液腫瘤科主任林佩瑾：「血友病的成因，大部分是先天的基因異常，導致身體的凝血因子不夠，那最常見的就是第八凝血因子的基因異常，或是第九凝血因子的基因異常，導致在身體裡面，第九因子或第八因子的濃度不夠，會出現出血的情況。」
資深醫藥記者蔣志偉：「A型血友病在男性中盛行率大約是一萬分之一，以臺灣兩千多萬人口估算，大約有一千多位左右A型血友病友；B型血友病比較少見，盛行率大概是A型血友病的五分之一，推估大約有兩百位左右。但實際健保登錄的病友人數比推估的數字少，可能是有些輕度的病友症狀不明顯，可能沒有被診斷出來，或因為不常需要治療，而沒有相關紀錄。」
臺大醫院血友病中心主任周聖傑：「血友病從大概開始走，開始爬開始，就會有反覆會發生自發性的肌肉或關節出血，那有可能發生致命性的腦出血，所以從這個年紀開始，重度的血友病患都要固定的補充凝血因子，那是用靜脈注射的方式，其實要終身的補充滿辛苦的。」
成大醫院內科部主治醫師許雅婷：「隨著藥物的發展，出現了長效凝血因子，目前多數的病友們，已經在臨床上使用這種長效的凝血因子，顯著減少了藥物注射的頻率。」
高醫小兒部血液腫瘤科主任林佩瑾：「最主要的還是以缺什麼補什麼，比方說是缺乏第八因子的個案，我們就以補充第八因子給他，可以讓他的凝血功能恢復到一個需要止血的這樣的濃度。」
資深醫藥記者蔣志偉：「根據了解Ａ型、Ｂ型血友病基因治療針劑，陸續獲美國食品暨藥物管理局(ＦＤＡ)核准，只需打一針，就有機會痊癒，值得注意的是，藥價被喻為有史以來最昂貴的單次性治療藥物，目前健保署正與藥廠初步交換意見，評估納入健保的可行性。」
臺大醫院血友病中心主任周聖傑：「主要還是很感謝政府健保署，能夠給予血友病的病患滿大的資源，然後讓他們我們幾乎在血友病的治療上，能夠跟國際最先進的國家幾乎可以完全接軌這樣子，但是我也呼籲病友們，就是也要珍惜這樣的資源，那該打針該這個用藥的時候，就是不能夠忘記。」
衛福部中央健康保險署署長石崇良：「針對血友病健保提供了多種的藥物的治療，包含一些凝血因子以及當株抗體，那平均的藥費，一個人年藥費大概也需要5百到700萬不等。所以針對這個新的基因治療的，血友病的藥物呢？它所針對的是屬於，這個B型血友病的中度以上的難治患者，那麼既然有藥商提出了申請，我們就必須受理，然後進入我們的程序，第一個呢，就是要做科技評估。以我們目前的餘命，跟這個醫療的投入來講。那麼可以來評估它的效益上，那麼是不是值得納入健保給付，這個就是我們這個HDA醫療科技評估那麼需要做的。」
台灣的健保制度，已經大幅減輕了血友病患者經濟壓力，但隨著新藥物的出現和治療方式的進步，給付範圍與標準也需要不斷調整。健保署表示仍會持續關注「血友病」病友需求，盡給予更多保障。
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更新時間：2024/09/13 22:57