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醫學大突破!罕病亨廷頓舞蹈症 終迎解方

記者 張嘉恩 報導
發佈時間:2025/09/25 19:51
最後更新時間:2025/09/26 10:37

醫學界傳出重大突破。亨廷頓舞蹈症是一種罕見的遺傳疾病,沒有任何治療方法,因此患者一旦發病,通常會在十到二十年內,不自主動作、失智、癱瘓,最後走向死亡。而如果父母帶有基因,孩子有一半的機率也會遺傳。現在,倫敦大學學院的研究團隊,透過基因療法,成功把病程惡化的速度延緩 75%,也就是說,可以好好生活的日子,延長了四倍。科學改寫了舞蹈症的命運,對患者來說,不只是多了壽命,更是第一次看見了人生新的希望。

 (圖/達志影像美聯社)

罕見疾病亨廷頓舞蹈症,終於出現一道曙光。

 

倫敦大學學院主導的一項基因療法實驗,成功讓患者身體功能的下降速度,延緩了 75%,可以維持品質生活的日子,約延長了四倍。

但對患者來說,在這道光明出現之前,他們面對的是極度痛苦與恐懼。

 
亨廷頓舞蹈症好發於 30 至 50 歲的青壯年,最典型的病徵,是像舞蹈一樣的不自主運動,並伴隨精神異常、漸進性失智直到癱瘓、死亡,通常被認為是無法逆轉的絕症。

這次的突破,來自一項一次性基因療法。它的原理是利用無害病毒作為載體,將一段特殊的基因指令送入腦細胞,以「關閉」產生有毒蛋白質的缺陷基因,因此能延緩患者的發病時間。

雖然只是早期試驗,但結果卻遠超預期。

現在,這項研究代表患者可以擁有好幾十年的高品質生活。如果即早治療,甚至有機會完全免於疾病。
 

目前,美國約有三萬名亨廷頓舞蹈症患者,另外還有超過二十萬人屬於高風險族群。在亞洲,雖然盛行率相對較低,但台灣的患者人數也估計在百人以上,數十萬人甚至有帶原基因。

當然,這項療法仍有許多挑戰。它仍是初步結果,尚未在醫學期刊上發表;治療方式需要長達十幾個小時的複雜腦部手術,而且預計未來費用將會非常高昂。

但對整個研究團隊與患者社群來說,這項重大突破,這已經是等待了數十年的歷史性時刻。

過去,舞蹈症的宿命,是寫在基因裡無法更改的結局;現在,醫學帶來的曙光,重新照亮了生命前方的夢。


 
 


#罕見疾病#亨廷頓舞蹈症#基因療法#患者#研究#治療#生命

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