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  • 28
  • Oct
  • 2019

AI 藥物開發 英生技業替罕病找潛在解方

記者 李麗珣 報導

2019/10/28 20:00
示意圖/達志影像 AI 藥物開發 英生技業替罕病找潛在解方
示意圖/達志影像

世界上有7千種罕見疾病,正影響著全球4億人口的健康與生活,然而目前科學家,大約只為5%的罕病找出醫療方法,更多是與病魔對抗、無助枯等救治的人們。現在一間英國生技公司,將AI人工智慧導入藥物探索,也就是以現有的藥物中,去匹配罕病患者可能適合的藥物,接著展開實驗測試效用,不僅省下新藥開發會花掉的大把時間和金錢,也給了罕病患者新的希望。

開心玩著盪鞦韆的小男嬰菲利浦,才17個月大,有著陽光般燦爛地笑容,喜歡跟著音樂一起擺動,不過他的小小身軀,正在和一種名為脊髓性肌肉萎縮症(SMA)的罕見疾病拔河,這種病會奪走患者控制肌肉的能力,造成肌肉逐漸軟弱無力以及萎縮。

罕病患者菲利浦母親:「他就是懶懶的,是個平靜的寶寶,起初不覺得有問題,但這在後來成了大問題。」

菲利浦在十個月大時,就確診罹患了這種與基因遺傳有關的疾病,數據顯示,一萬名嬰幼兒中大約有一人受到這種罕病所苦;依發病年齡和疾病程度可分為四種類型,最嚴重的第一型患者,在出生六個月內就會發病,不僅會影響翻身、坐起和吞嚥,甚至最終連呼吸都有困難,大多數的重症病患活不過兩歲。

美國神經內科醫師/基因療法專家 麥戴爾:「對嬰幼兒而言這是一種毀滅性的疾病,多數病患一歲前就會死亡,超過95%患者活不過兩歲。」

美國食品暨藥物管理局(FDA),今年五月批准瑞士製藥公司諾華(Novartis)一款治療脊髓性肌肉萎縮症的新藥,對病兒來說是改善症狀的一大福音,但問題是,療程要價220萬美元,換算約合6600萬台幣。

美國記者:「病兒的母親把希望寄託在,一種最新核准、名為Zolgensma的基因療法藥物上面,但是他們的保險不給付,七月初他們把這個狀況公開、並且試著募款220萬美元之後,保險公司改變心意決定給付。」
罕病患者芙瑞斯特母親:「我們願與醫生配合進行下一步的療程,所以我打電話……我們打電話給醫生。」

在罕見疾病的世界裡,像這樣「有藥可醫」的狀況並不算多,目前全球大約有4億人罹患罕見疾病,而在7千種罕病當中,只有5%找到解方。

罕病患者卡爾文母親:「當他確診時(皮特霍普金斯綜合症,罕見自閉症),世界上大約只有200個病例,我們的遺傳學家甚至不知道那是什麼。所以我們覺得很孤單、無助,目前全球沒有治療的方法,沒有已經完成的研究,也沒太多相關的報告,沒有希望。」

各國對罕病的定義不一,比如在台灣,疾病盛行率在1/10000以下,才符合罕見疾病的定義,日本是患病人數低於5萬人,而在美國則是病患數少於20萬人,就算是罕見疾病。在開發藥物上,一款藥物從取得監管機管批准到成功販售到市面,背後研發成本和時間都相當龐大,因此業界主要的資金,還是投入研發比較常見的疾病藥物,罕病患者只能無奈地枯等;而好消息是,英國一間生技公司突破了既定開發藥物的現況!

英國生技公司HEALX共同創辦人 葛雷黎恩斯:「我們可以做的,是利用AI人工智慧,更好地分析和了解已經完成的事情,並且用它來預測出可能治療罕病的方法;在製藥界,他們稱這是『老藥新用』。」

他們利用的概念很簡單,將人工智慧導入藥物探索,拿治療其他症狀現有的藥物,在另一種疾病上測試效用,針對特定的罕見疾病,分析配對可能最有效的解決藥物,接著再進入臨床實驗;相比一般製藥程序,這種方式可以省掉大把時間和金錢。

英國生技公司HEALX共同創辦人 伯朗:「『老藥新用』的概念,就是要快速又實惠的,匹配罹患罕病孩子基因組,這很振奮人心,在某種程度上,就像我們當初發現威爾鋼一樣,我可以想像,其他藥可能也有機會有更多的用途。」

創新科技與醫療結合,為棘手疾病找出潛在解方,同時協助加速全球罕病的治療,給了與病魔對抗的人們一個新的希望。

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