近期因罕病AADC基因治療，1劑新台幣1億元藥品納健保引爭議。罕病基金會邀集醫、學界和病友一起來討論如何為罕病用藥建立可長可久的用藥制度。基金會談到根據統計，近年等待治療中過世病友達2783人，讓許多病友陷入沒命可等的困境，接下來他們打算當面見衛福部長石崇良，要求編列預算，讓罕病專款基期計算回到制度裡。
罕病基金會創辦人陳莉茵指出，2026年健保總額預算已高達9,883.35億元，罕藥專款僅約1.38%，承擔卻是全台近兩萬罕病病人與家屬的救命需求。陳莉茵說：「我們不是在吵預算，而是要求一個透明、公平、可預期的制度。」罕見疾病基金會統計，目前台灣公告的罕病達247種、罕藥認定126種，真正獲健保給付者僅86種可治療47種罕病。目前還有28種新罕藥等待給付，多年來累計已有2,783名病友在等待期間陸續離世，累積死亡率高達34.71%。
病患生命跟時間賽跑 台大醫：健保給付是無力感起點
台大基因醫學部主治醫師李妮鍾提到，「病患的生命每天都在跟時間賽跑，但往往也是許多的無力感的起點，因為治療的費用往往不是單一病患可以承擔得起，而現今健保的給付又往往需要經過漫長的等待時間，眼看著獲得治療希望就在眼前，但卻無法真正使用內心的煎熬不言而喻。」國內有專案進口管道可輸入罕病藥品，但是要進到台灣市場需要申請健保給付，得經過非常多繁瑣事項，不是所有藥廠有意願提供。
蒲若芳執行長強調，罕病病人等於是「替整個族群承擔基因變異風險」的一群人，社會有責任在制度上給予額外保障，而不是要求他們在效率競賽中和常見疾病一起排隊。「罕病用藥首先不是在談效率，而是在談我們要成為什麼樣的社會、要不要履行對脆弱者的社會契約。」
◤清潔好物推薦◢
◤爸媽沒教的紅包課◢
