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基因療法新突破 失明40年男子重見光明

記者 林芳穎 報導
發佈時間:2021/11/11 14:14
最後更新時間:2021/11/11 15:35

全球有兩百萬人罹患視網膜色素病變,對大部分患者來說,這種眼睛疾病無藥可醫,法國一間基因療法公司,首度試行一種全新的基因療法,成功讓一名失明40年的視障人士,重見光明。
 
這副護目鏡,幫助一位失明40年的盲人,重見天日。

 
 
視障人士:「我看到一些東西。」
 
CNN報導:「這名男子外出散步時,第一次發現自己能看到東西。」
 
匹茲堡大學眼科主任 薩赫:「這名患者能夠看見路上的斑馬線,我當下真是欣喜若狂。」
 
 
這名58歲的法國男子,在青少年時期罹患視網膜色素病變,導致雙眼失明,這樣的患者全球有兩百萬人,對大部分人來說,這種眼睛疾病無藥可醫。
 
匹茲堡大學眼科主任 薩赫:「在視網膜色素病變的情況下,患者最初失去周邊視力,最後中央視力變得模糊,接著就會失明。」
 
過往罹患視網膜色素病變的患者,會永久失去視力,法國一間基因療法公司,首度試行一種全新療法,據說可以讓患者恢復部分視力。
 
匹茲堡大學眼科主任 薩赫:「我聽患者說,這個給他們的印象是眼睛又復活了。」
 
這間公司研發基因療法,改變眼睛中的細胞,利用特製護目鏡來活化,這個方法是從大自然得到靈感。
 
匹茲堡大學醫學中心眼科醫師 馬堤:「二十年前,科學家發現了一種源自藻類的特殊蛋白質,可以對光起反應。」
 
科學家利用病毒載體,將這些感光蛋白質植入到動物大腦,從基因改造神經細胞,使得它們變得對光敏感,這套技術稱為光遺傳學」。
 
 
利用光線活化神經細胞,來學習大腦運作,接著科學家試圖運用在人類視網膜上,將感光蛋白質直接送到視網膜細胞,讓視覺成像過程跳過患者損壞的感光細胞,就能重拾視力。
 
匹茲堡大學眼科主任 薩赫:「這看起來很瘋狂,怎麼能夠把藻類裡的東西,植入眼睛 還要恢復部分視力?」
 
這項研究的挑戰在於調控進入患者眼中的光線強度及類型,科學家調整了患者的視網膜細胞,使它們對琥珀色的光敏感,接著設計了一款配備特殊鏡頭的護目鏡,能夠將外部世界的視覺資訊,轉換成可以被神經節細胞識別的琥珀色光,將琥珀色光脈衝直接射入眼睛,直到七個月後,這個實驗有了重大突破。
 
匹茲堡大學眼科主任 薩赫:「患者能夠抓住物體,能夠指向物體、能夠計算。」
 
視障人士:「我要來試試看指出它,不確定距離有多遠,在那裡。」
 
 
匹茲堡大學眼科主任 薩赫:「這是模擬患者可能看到的樣子,這不是完美的視覺,但是讓你能夠看到所見事物的邊緣和形狀。」
 
由於新冠疫情限制,這家生技公司目前只在一名患者身上進行研究,但專家仍然相信,這個有限的研究成果意義重大。
 
神經科學專家 衣沙可夫:「這是一個令人信服的成果,即使只有一位患者。現在會專注研究何種方法是最好的,要怎麼改善它,能不能辨識某個人的臉部,能不能閱讀。」
 
匹茲堡醫學中心影片:「你感覺怎麼樣?會不會太緊或太鬆?你還好嗎?」
 
目前一共有9名患者接受同樣測試,生技公司計畫進一步擴大試驗,讓更多失明患者重見天日。
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