美國監管單位今天批准第一個用患者本身細胞來抗白血病的基因療法，開啟抗癌新紀元。不過這種藥不便宜，要價47.5萬美元（約新台幣1441.5萬元）。
「衛報」（The Guardian）報導，腫瘤學家以「重大變革」來形容諾華集團（Novartis）這款以Kymriah名稱行銷的用藥，但批評者擔心，這個先鋒療法恐帶來全新階級的極昂貴醫療。
率領諾華研究的費城兒童醫院（Children's Hospital of Philadelphia）醫師葛魯普（Stephan Grupp）說：「這是全新的抗癌方式。」他用這項新免疫療法治療的第一位病人是名女童，原本瀕臨死亡的她現在已5年沒有看到癌細胞蹤影。
美國食品暨藥物管理局（USFDA）批准用Kymriah治療25歲以下罹患急性淋巴性白血病的孩童和年輕人。
法新社報導，這項療法並非藥丸或化療的一種，這些都可能削弱人體自然的防禦系統。不同的是，新療法「駕馭」患者自身的免疫細胞，也就是T細胞和白血球，並訓練它們找出並對抗癌症。
患者的免疫細胞用一種特殊血液過濾程序移出，送至實驗室將它基因編碼，讓它有能力追捕癌細胞。
接著將這些再造過的T細胞輸回患者體內，開始對抗白血病。
諾華表示，研究顯示，83%患者對這項治療有反應，且在3個月內達到緩解。
Kymriah只送至患者身上一次，諾華腫瘤科執行長史垂基尼（Bruno Strigini）說，價格要47.5萬美元。
不過他告訴記者，第一個月內對療程沒反應的患者不需要繳費。
史垂基尼說，相較之下，骨髓移植這種較為常見的白血病療法，在美國就醫的頭一年費用介在54萬美元到80萬美元之間（約新台幣1638.7萬至2427.7萬元）。
他補充說，外部分析將Kymriah的成本效益價格定在60萬到75萬美元之間。
他說：「體認到我們的責任，我們將價格定在該水準以下。」 (中央社)
圖／The Guardian
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更新時間：2017/08/31 18:45