全球大約每10萬人就有5人患有尤塞氏綜合症，這種罕見的遺傳疾病會導致患者喪失聽力和視力，也會影響平衡感，不過，如今有一種新的基因療法，可望幫助患者恢復聽力。
英國「每日郵報」（Daily Mail）報導，截至目前，研究人員已針對老鼠進行試驗，他們希望能在3年內，為人類帶來扭轉人生的治療方法。
尤塞氏綜合症（Usher Syndrome）這種遺傳性疾病會使患者的視力和聽力受損，有時也會對平衡構成影響，發病時間和病情因人而異，不過，主要損傷機制相去不遠。
尤塞氏綜合症引起的視力受損源自於網膜色素病變（retinitis pigmentosa），聽力受損則是感音神經性聾（sensorineural deafness）。
波士頓兒童醫院（Boston Children's Hospital）研究人員利用實驗室製造的病毒，將矯正過的DNA送進老鼠內耳。
這些接受治療的新生小鼠患有尤塞氏綜合症。
經治療後，若干聽力嚴重受損的老鼠能夠聽見低聲並予以回應，牠們的平衡感也大幅改善。
領導這項研究的波士頓兒童醫院醫師吉雷克（Gwenaelle Geleoc）說：「如今，牠們能聽見你低聲輕語。」
25隻老鼠當中，有19隻能聽見低於80分貝的聲音，這般音量約為人類一般對話的兩倍。
有幾隻甚至能聽見25至30分貝的聲音，顯示牠們聽力正常。
法新社報導，這項突破性研究可望為以基因為基礎的療法鋪路。研究人員發表的兩項研究刊登在「自然生物科技期刊」（Nature Biotechnology）。
哈佛醫學院（Harvard Medical School）教授史坦柯維奇（Konstantina Stankovic）說：「目前已知有100多種基因會導致人類失聰，許多患者最終可能受惠於這項技術。」
根據世界衛生組織（WHO），遺傳性聽力障礙影響全球大約1億2500萬人。(中央社)
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