罕見疾病漸凍症目前仍有許多未解之謎，其中高達9成患者仍不知致病原因，中研院研究團隊發現一組微型核糖核酸可望評估漸凍症發病風險，未來有潛力成為新治療藥物。
漸凍症是一種運動神經元退化導致的疾病，從控制四肢的運動神經元開始發病，患者初期會因為感到手腳無力而就醫，此時體內的運動神經元已開始出現問題並迅速退化，患者短期內無法行走或靈活使用雙手，後來只能漸漸躺臥在輪椅中，最後大多死於呼吸衰竭。
對於漸凍症目前仍有許多未解之謎，除了約一成病患是家族遺傳，仍有9成患者的致病原因仍然不明。不過，中央研究院分子生物研究所副研究員陳俊安與研究團隊發現一組微型核糖核酸mir-17~92可望應用於漸凍症的預測與治療，今天召開記者會公布研究結果。
陳俊安過去曾做過基礎研究，發現小鼠胚胎裡的mir-17~92大量表現於中樞神經系統裡控制四肢肌肉的運動神經元，若將mir-17~92拿掉，下游基因PTEN蛋白質就會被催化、累積在運動神經元細胞核，導致控制四肢肌肉的運動神經元開始退化死亡，顯見mir-17~92在控制四肢肌肉的運動神經元中相當重要。
為了驗證mir-17~92是否也在漸凍症的運動神經元退化扮演關鍵角色，陳俊安表示，研究團隊運用漸凍症小鼠的胚胎幹細胞及SOD1患者的誘導型幹細胞，分化成運動神經元，結果運動神經元在退化時，微型核糖核酸mir-17~92的表現量會明顯下降。
另外，研究團隊也將SOD1G93A漸凍症小鼠體內的mir-17~92表現量提高，發現可以延緩小鼠癱瘓的時間，小鼠的行動能力跟存活率都有顯著改善、小鼠壽命也平均延長14%。
陳俊安指出，此研究可望作為預測漸凍症發病的生物標記，也可能有助於未來以基因治療漸凍症標靶藥物的研發，目前已在申請各國專利中，但還需要更多動物實驗及人類細胞實驗，才能正式進入臨床應用；研究成果也已於5月30日刊登於國際期刊「細胞：幹細胞」（Cell Stem Cell）。（中央社）
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