30歲的傅先生是B型血友病患者,體內缺乏第九凝血因子,身體會突發性出血,又因為有過敏性抗體,導致使用傳統的藥物療效不佳,多次發生生命危險,1年來透過恩慈療法使用新藥治療,終於明顯降低為了出血頻繁住院的生活。
身體缺少凝血因子 會無預警出血
中山醫學大學附設醫院血液病中心主任翁德甫指出,血友病是出血性疾病,患者大多是男性,全國僅1300人,因為基因突變造成遺傳性的凝血功能異常,會發生傷口不易癒合、容易瘀青、血腫、關節疼痛等症狀,每次出血發生後必須已靜脈注射短效型的凝血因子治療。
血友病又依據患者缺少的凝血因子不同,區分為A型和B型,發生機率分別是2萬分之1和5萬分之1,兩者的患者人數為5:1。翁德甫說,A型和B型患者分別有20%和3~5%的患者會產生伴隨嚴重過敏反應的抗體,因此嚴重出血時傳統的治療方式療效不佳,容易有生命危險。
少數具過敏性抗體 止血更困難
傅先生就是B型血友病合併過敏性抗體的患者,從小到大屢屢在不同的器官發生出血,包括消化道出血導致休克、關節反覆出血、膝蓋出血導致變形、曾經腦出血和癲癇,還曾因拔牙出血導致休克,多次進出鬼門關,也因此造成關節嚴重病變,只能以輪椅代步。
翁德甫說,傳統的治療方式是短效型靜脈注射藥物,只能用在每次出血後幫助止血,大約每2~3周打一次,有過敏性抗體的患者則是採用「繞徑療法」,以其他的凝血因子藥物止血。
新藥顯著減少出血
國際上已有3款治療血友病的長效型新型再平衡藥物,都是注射針劑,施打的周期各不相同,有2款國內正在進行臨床試驗中。
傅先生使用的另一款藥物,則是在台灣已經取得藥證,藥費1年高達數百萬元,藥廠先前以恩慈方案提供傅先生使用,以注射筆每天自行在皮下組織施打1次,1年來不再發生無預警的出血,減少98%的短效藥物使用量,就算是拔牙出血也只要少量繞徑藥物就可止血,擺脫頻繁住院的生活,因季節轉換而發生的關節疼痛也減輕。
◎ 資料來源.諮詢專家/中山醫學大學附設醫院.翁德甫醫師
原文請見:全國第一例 血友病患每天1針 身體總算不再無預警出血
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